3月中旬辉瑞中国宣布CFDA已正式批准口服JAK抑制剂XELJANZ/托法替布的上市申请，被批准用于对甲氨蝶呤（MTX）疗效不足或对其无法耐受的中度至重度活动性类风湿关节炎成年患者的治疗。
作者｜余金泉
来源｜医学界风湿免疫频道
3月中旬辉瑞中国宣布CFDA已正式批准口服JAK抑制剂XELJANZ/托法替布的上市申请。托法替布在中国被批准用于对甲氨蝶呤（MTX）疗效不足或对其无法耐受的中度至重度活动性类风湿关节炎成年患者的治疗。可与MTX或其他传统改善病情抗风湿药（cDMARDs）联合使用。
一
类风湿关节炎临床治疗缓解率低
类风湿关节炎是一种累及周围关节为主的系统性炎症性自身免疫病。主要表现为慢性、对称性、进行性多关节炎，关节滑膜的慢性炎症、增生形成血管翳、侵犯关节软骨、骨和肌腱等，导致关节破坏，最终关节畸形和功能丧失。
有研究报道，中国类风湿关节炎患病率为0.28%，但临床治疗缓解率（以DAS-28评分评估）却仅为8.6%，残疾率约为50.3%。换言之，中国有超过万的类风湿关节炎患者，仅不到35万患者可以通过治疗达到临床缓解，有超过万类风湿关节炎患者未能达到临床缓解，更有甚者，超过万人因为类风湿关节炎残疾。中国类风湿关节炎缓解率和致残率与西方国家存在较大差距，一方面是老百姓对疾病认识的欠缺未能及早就诊，这需要我们不断地去科普，提高大家对疾病的认识度，才能早诊断、早治疗，另一方面，不断规范诊疗，引进更好的药物和武器，也很重要。
二
新型靶向药物——托法替布
说回托法替布，其实早在2年前笔者就曾与英国爱丁堡皇家内科医学院荣授院士、香港剑桥风湿免疫专科门诊创办人MLKwok（郭文亮）医生就托法替布的临床应用和经验进行过深入交流。
因为与香港一些风湿免疫科医生相熟，后来余医生也曾转介过一些难治性类风湿关节炎患者到香港处方该药，托法替布对于cDMARDs治疗反应不足或不耐受的中度至重度活动性RA患者的治疗疗效确切，对生物制剂（bDMARDs）治疗应答不佳的患者，笔者的经验其治疗效果也不错。
托法替布获FDA批准用于对MTX应答不充分或不耐受的中至重度活动性RA成人患者，可作为单一治疗或与MTX或其他cDMARD联合使用。但不应与bDMARDs或强免疫抑制剂（如硫唑嘌呤、环孢素等）联合使用。获CDFA批准用于对MTX疗效不足或对其无法耐受的中度至重度活动性类风湿关节炎成年患者的治疗。可与MTX或其他cDMARD联合使用。
托法替布核准的剂量为每日2次，每次5mg用药，这也是目前为止唯一可用于口服方式给药的新标靶药物。
7项临床试验证实了托法替布在中重度活动性RA患者中具有临床应答和物理功能上的显著改善。
三
托法替布使用注意事项
然而，托法替布同样具有相关不良反应：感染风险永远是放在第一位的，此外托法替布使用中存在2%血压升高不良反应、4%头痛、4%腹泻、1%肝功能损害、＜2%的肾功能损害，以及以下发生率低于1%的非严重不良事件。
正如前面的科普说过的，任何药物都有不良反应，越是经过严谨验证的药，不良反应越是罗列的多，罗列的详细。我们要做的不是惧怕药物不良反应，相反，我们应该熟知药物可能引起的不良反应，密切监测任何可能出现的不良反应——哪怕发生率极低，这样才是尽量减少不良事件发生安全用药的根本。
托法替布存在增加感染或激活潜伏感染的风险，因此，与生物制剂使用要求一致的是，使用托法替布之前需要完善感染筛查：基线期通过结核菌素皮试/T-SPOT和胸部X片筛查潜伏结核以及筛查慢性病毒性肝炎（乙肝/丙肝），用药期间定期监测。
此外，为了严密监测不良反应，我们用药期间应该规范监测，包括：监测全血细胞计数，包括基线资料，治疗4-8周时，治疗期间每3月一次；血脂水平，治疗4-8周时，此后定期周期性监测；周期性监测肝功能；基线和周期性血压和心率的监测等。
需要指出的是，托法替布固然是一种很好的药，但是，切不可滥用。对于类风湿关节炎的治疗，很多情况下用cDMARD也可以控制得很好。因此，临床上医生应该根据患者的个体化情况和需求量身订造个人方案。不过，多一个好的药物可以选择终归是很好的事情，据悉，托法替布在香港的价格是每月1万港币，在大陆的上市价格据悉远低于在香港的价格，对于经济上没有后顾之忧的病人来说，在治疗效果欠佳的情况下，再过一段时间，又多了一个武器可以选择。
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