4/17Gilead在国际肝病年会上公布其Sofosbuvir/Velpatasvir和SOF/VEL/GS-两个临床泛基因多剂量治疗慢性HCV2期和3期临床试验数据及Harvoni治疗12-17岁青少年新数据。每天口服一次SOF/VEL的3期临床试验治疗伴随HIV感染的GT1-6HCV患者SVR12为95%，肝硬化患者SVR12为%，之前丙肝药物治疗失败的患者SVR12为97%。
SOF/VEL/GS-的2期临床治疗先前DAAs治疗失败患者SVR12为%，SOF/VEL/GS-/RBV的SVR12为96%。目前正在评价该疗法的4个3期临床试验，该疗法获得FDA突破性治疗资格用于之前NS5A抑制剂治疗失败的GT1HCV患者。
Harvoni治疗12-17岁青少年2期临床SVR12为97%Harvoni治疗3-11岁儿童的临床试验即将进行。
4/17Eisai在AACR上公布其艾日布林治疗选择性软组织肉瘤细胞（STS）抗增殖新的数据。数据表明甲磺酸艾日布林能够使软组织肉瘤细胞增殖活性降低，改善血管及降低肿瘤转移潜质。年1月FDA已经批准该药物治疗转移性脂肪肉瘤，2月日本批准治疗软组织肉瘤适应症。艾日布林目前用于治疗化疗药物治疗失败的局部晚期转移性乳腺癌。
4/17Enanta制药公布其第二个蛋白酶抑制剂ABT-与AbbVie的NS5A抑制剂ABT-联合治疗无肝硬化的GT1，GT2，GT3HCV患者8周治疗SVR12达到97%~98%，难治性补偿肝硬化GT3HCV患者12周治疗SVR12达到%，无肝硬化的GT4，GT5，GT6HCV患者12周治疗SVR12为%。
4/17Merck在国际肝病大会公布其ZEPATIER?(elbasvirandgrazoprevir)治疗有遗传性血液病慢性丙肝患者临床3期数据和有阿片类注射药治疗史HCV患者3期临床数据。ZEPATIER治疗遗传性血液病GT1，GT4，GT6HCV患者12周SVR12为93%，阿片类注射药治疗史GT1，GT4，GT6HCV患者SVR24为96%。
4/17美国癌症期刊杂志研究数据表明二甲双胍可以降低绝经后妇女的特定癌症风险。14.6万名50~79岁绝经后妇女服用降糖药后患结直肠癌、子宫内膜癌、非霍奇金淋巴瘤风险为25%~35%，未服用组为45%。
4/17美国神经学术年会公布新的研究表明抗癫痫药醋酸艾司利卡西平每天一次与卡巴咪嗪每天两次治疗新诊断癫痫病患者效果一样。名患者接受非干扰性试验，所有患者接受3个剂量组服药，第一低剂量组过渡到中剂量组，如果癫痫进展，过渡到最高剂量组。6个月后两组癫痫治愈率为71%VS76%，一年后65%VS70%。该研究给医生提供癫痫新的治疗选择。
4/18Kite制药在AACR上公布其KTE-C19（antiCD19CAR-T细胞）治疗难治性进展性非经典霍奇金淋巴瘤1/2期多中心安全性和有效性临床研究进展及治疗转移性实体瘤TCR产品研究，TCR产品主要针对癌症MAGE-A3和KRAS基因表达蛋白。
4/18Merus公司公布其双特异性抗体MCLA-治疗各种标准疗法和现有疗法难治性晚期实体瘤的1/2期进行中的临床短期数据。MCLA-每三周皮下注射评估I期剂量爬坡和II期（mg每三周注射一次）安全性及PK研究。一名转移性NSCLC患者部分应答超过9个月，一名转移性胃食管结合癌患者5个月后病情稳定，一名转移性结直肠癌患者6个月后病情稳定。一名转移性乳腺癌患者疾病进展前接受该疗法治疗5个月后病情稳定。晚期实体瘤患者每三周注射一次mg耐受性和安全性良好。
4/18百济神州在AACR上公布其RAF二聚体抑制剂BGB-治疗BRAF或者KRAS/NRAS基因突变实体瘤I期临床数据。在澳大利亚的临床试验评价了剂量爬坡、耐受性和PK性质。31名晚期实体瘤患者接受试验（包括12名结直肠癌、7名肺癌、4名黑色素瘤、3名甲状腺癌、2名胆管癌、2名子宫内膜癌和1名卵巢癌），7个试验方案评估了一天口服5mg~60mg剂量。BGB-半衰期为h。最大耐受剂量定为40mg。各种实体瘤患者病情稳定延长超过天。
4/18Loxo肿瘤在AACR上公布选择性TRK（原肌球蛋白酶）抑制剂LOXO-剂量递增1期临床试验最新数据。1期响应、耐受、安全性数据表明该候选化合物是一个TRK融合癌较好的药物。最II期推荐剂量为BIDmg。6名患者中的5名部分响应，所有6名患者无进展，所有TRK融合患者仍然进行研究中，最长随访超过一年。
4/18Medivation宣布高活性PARP抑制剂talazoparib治疗实体瘤I期临床数据。初级目标评估该药物与低剂量替莫唑胺或者低剂量伊立替康治疗先前接受治疗的严重晚期恶性肿瘤患者的最大耐受剂量。临床试验中40名患者疾病稳定，各种先前接受治疗的严重晚期癌症患者客观缓解数为23名（临床获益率58%）。值得注意的是，先前接受治疗的严重非BRCA突变卵巢癌客观缓解率为57%，非BRCA突变卵巢癌临床获益率为86%。最大耐受剂量为1.0mg。Talazoparib目前治疗BRCA1/2突变局部晚期或转移性乳腺癌III期临床。
4/18Ignyta公布口服络氨酸激酶抑制剂entrectinib靶向治疗NTRK1,NTRK2,NTRK3,ROS1或ALK基因突变晚期实体瘤I期临床数据。疾病无进展率为80%，总缓解率达到79%，17名患者治疗超过27个月。
4/18BMS宣布Opdivo和Yervoy组合疗法治疗BRAF野生型晚期黑色素瘤与Yervoy单一疗法两年总生存期数据。组合疗法两年总生存率（OS）为69%，Yervoy单一疗法两年总生存率为53%。CA-I期剂量爬坡试验表明Opdivo治疗难治性黑色素瘤5年OS为34%。CheckMate-临床2期试验显示组合疗法与单一疗法治疗BRAF野生型黑色素瘤mPFS分别为低于8.6个月和4.4个月，两年无进展生存期率为54%VS11%。总的结果显示组合疗法优于单一疗法。
4/18HeptaresTherapeutics与Kymab公司达成靶向GPCR抗体发现、研发及商业化战略合作协议，开始聚焦肿瘤免疫疗法。Heptares使用其StaR平台研发多种靶向GPCR稳定抗原，Kymab使用其Kymouse人抗体发现平台产生对这些抗原特异性应答的抗体药物。
4/18百济神州公布其BGB临床前试验数据，与免疫检查点抑制剂联合治疗人类癌症具有协同增效作用。数据表明BGB可以增加免疫检查点抑制剂对于老鼠乳腺癌和肺癌模型活性作用。
4/18Teva在美国神经年会上公布其SD-(deutetrabenazine)治疗亨廷顿舞蹈病的III期临床有效性、安全性、耐受性试验数据。90名患者12周的治疗研究显示该药物可以改善舞蹈症和吞咽功能。该药物是FDA授予的重大突破性孤儿药。
4/18EliLilly宣布放弃研发实验性糖尿病药物TT进入III期临床研究。该药物已经许可卖给Transition公司，随后该公司股票大跌26%。名2型糖尿病患者临床数据表明TT一周口服一次高剂量组12周和24周治疗后比阿斯利康的艾塞那肽显著减少体重。TT是GLP-1/glucagon抑制剂类似物，具有安全性和耐受性。
4/18BoehringerIngelheim在欧洲肺癌年会上公布阿法替尼治疗晚期非小细胞肺癌剂量减少可降低不良反应而疗效不变。LUX-Lung3试验30mg组与40mg组PFS分别为11.3个月、11个月。LUX-Lung6试验30mg组与40mg组PFS分别为12.3个月、11.0个月。不良反应随剂量减少而降低。
4/18ImmunoGen宣布启动其IMGN（包含anti-CD33抗体）ADC药物治疗CD33阳性急性髓性白血病临床试验。
4/18MedImmune在欧洲肺癌年会上公布Durvalumab与吉非替尼治疗TKI阳性或者EGFR突变非小细胞肺癌具有良好的耐受性和抗肿瘤活性，客观缓解率得到延长，联合用药方案为NSCLC治疗提供更多选择。
4/18Celator制药在AACR上公布VYXEOS（阿糖胞苷/多柔比星）脂质体注射液治疗新诊断急性髓性白血病患者身上获取的突变急性髓性白血病细胞的新数据。
4/19Bristol-MyersSquibb宣布Opdivo与研究者选择铂类药物对比治疗复发性或转移性鳞状细胞头颈癌3期临床数据。OS达主要终点，mOS分别为7.5个月VS5.1个月，Opdivo组死亡风险降低30%。一年生存率为36%VS16.6%。不管PD-L1表达和人乳头瘤病毒状态（HPV）CheckMate-试验数据显示Opdivo比对照组有生存获益，未发现新的不良反应。
4/19Pfizer宣布IBRANCE(palbociclib，帕布昔利布)3期PALOMA-2临床试验积极数据。IBRANCE与来曲唑合用治疗未经治疗的绝经后妇女(ER+,HER2-)晚期或转移性乳腺癌PFS有延长。实验数据表明该联合用药可以作为一线治疗证据及全球上市申请提供支持。
4/19Sucampo制药宣布cobiprostone治疗质子泵抑制剂难治性非侵蚀性反流性疾病（NERD）和胃食管返流疾病（sGERD）的2a期临床试验失败。该试验未达到初级终点，公司决定放弃开发PPI-难治性NERD/sGERD适应症，随后该公司股票大跌20%。不过这个药还没有死，会继续进行口腔黏膜炎预防的2a期临床试验。
4/19ContraVir制药宣布CMX（替诺福韦类似物）治疗HBV感染1b/2a多剂量评估临床试验1b期首个健康受试者服药入组。
4/19Acucela制药宣布完成emixustat治疗地图样萎缩(GA)年龄相关性黄斑变性(AMD)的2b/3期临床试验。初级终点评价治疗组的病变生长率差异，具体数据将在年6月公布，该药物获得FDA快速审评资格。
4/19Synergy制药宣布FDA已经受理其plecanatide（16氨基酸肽，第一个尿鸟苷素类似物）治疗慢性特发性便秘(CIC)NDA申请，PDUFA日期为/1/29。
4/19Nicox眼科公司向FDA提交其AC-的NDA申请，该药物用于治疗过敏性结膜炎引起的眼痒。基于儿科临床数据，该公司提交优先审评，如果获得，PDUFA日期为年底。
4/19BoehringerIngelheim和EliLilly宣布计划在未来12个月研究降糖药Jardiance（恩格列净）治疗慢性心衰两个临床试验研究。恩格列净是第一个心血管终点临床试验中显示减少心血管死亡风险的糖尿病药物。
4/19Innate制药在AACR上公布数据显示联合monalizumab(anti-NKG2A)和阿斯利康durvalumab（PD-1/PD-L1）通路抑制剂用于老鼠模型可以增强抗肿瘤活性和生存率。联合治疗组肿瘤细胞完全消失是durvalumab单一治疗组的两倍。
4/19伦敦DalCor制药宣布完成1.5亿欧元融资用于dalcetrapib(达塞曲匹，CETP抑制剂)治疗最近患急性冠脉综合症患者的3期临床研究。其中年底获得A轮融资5千万欧元，这周获得B轮融资1亿欧元。Dalcetrapib用于服用他汀类药物患者心血管疾病治疗可以减少39%心血管事件，该药物去年夏天从Roche获得授权，可能需要2.5亿欧元完成研究。
4/19Sanofi宣布投资3亿欧元用于扩大其在比利时生物单抗生产能力，计划调整改变现有单抗产品线的生产产能。该工厂自年以来已经投入6亿欧元。
4/19Immunomedics宣布labetuzumabgovitecan（IMMU-，该公司首个ADC药物）治疗至少一种伊立替康治疗的转移性结直肠癌（mCRC）多中心2期临床数据。8mg/kg每周一次mPFS为4.8个月，mOS为7.5个月。10mg/kg每周一次mPFS为4.6个月，mOS为9.2个月。Regorafenib是美国批准的二线治疗转移性结直肠癌的药物，mPFS为2.0个月，mOS为6.4个月。可见IMMU-用于治疗mCRC比已上市药物效果更好。
4/19HeronTherapeutics宣布FDA更新其SUSTOL（格拉司琼缓释注射液）NDA申请的综述，FDA暗示NDA资料不需要其他补充材料并将与公司讨论标签。格拉司琼单一皮下注射液可以维持至少5天血药浓度，该制剂用了该公司的Biochronomer制剂传递技术。
4/19Amgen在世界骨质疏松、骨关节炎及肌肉骨骼疾病年会(WCO)上公布特立帕肽和romosozumab3期临床有效性对比数据，romosozumab治疗妇女绝经后先前接受双膦酸药物治疗的骨质疏松症获益较高，试验达到初级终点，romosozumab组臀骨密度BMD增加2.6%，特立帕肽组BMD增加0.6%。较高的骨密度可以减少骨折风险。
4/19英国Antikor制药的FDCs(碎片偶联药物)比ADCs(抗体偶联药物)临床前肿瘤抑制活性数据较好，副反应较低，肿瘤穿透性试验表明FDCs药物两小时内服用比ADCs药物具有更好的穿透性。相关临床前数据将在4月26发布。
4/20Astex制药宣布其Guadecitabine(SGI-，小分子DNA去甲基化皮下注射液，体内代谢为地西他滨)与基因泰克Atezolizumab（anti-PD-L1单抗）联合治疗急性骨髓白血病（AML）进入临床研究阶段。Guadecitabine在1/2期临床治疗骨髓增生异常综合征（MDS）或AML有较好疗效及耐受性。
4/20Adamas制药宣布其ADS-（盐酸金刚烷胺缓释胶囊）治疗帕金森疾病患者服用左旋多巴导致的运动障碍3期临床数据。以UDysRS（评价有效性）量表为指标，ADS-与安慰剂12周减少为42%VS19%，24周减少为40%VS16%。
4/20Checkmate制药宣布其CMP-（TLR9抑制剂）与pembrolizumab联合治疗至少经过12周PD-1治疗后疾病进展或失败的晚期黑色素瘤临床1b期试验，首个患者入组。
4/20Basilea制药获得美国生物医学高级研究和发展管理局（BARDA）就其新型广谱抗生素头孢托罗酯在美国3期临床研究项目资助。总项目提供里程碑资金1亿美元，前期18个月研究阶段提供2千万美元，该药物3个3期临床方案支持NDA申请。头孢托罗酯已经在欧洲13个国家上市，在美国未上市，获得FDA合格传染病产品资格（QIDP）。
4/20Enterome获得C轮融资万欧元，该资金用于EB治疗炎症性肠疾病（IBD）首个临床研究。EB从Vertx许可获得的小分子FimH抑制剂，特异性靶向肠道黏附侵袭性大肠杆菌（AIEC）增殖，IBD患者炎症主要致病原因。
4/20MediciNova制药公布其MN-(ibudilast，异丁司特)治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）中期临床数据，肌萎缩侧索硬化症功能评分量表（ALSFRS-R）异丁司特组6个月为4.55，安慰剂组为5.80，评分越高疾病越糟糕。异丁司特是口服小分子PDE-4/-10和MIF抑制剂，年在日本和韩国上市用于治疗中枢性眩晕和支气管哮喘。
4/20多肽药物研究公司PeptiMimesis获得万美元资金资助，投资公司是CapInnovEst。该笔资金用于透膜性多肽研究。目前FDA已经批准60个多肽药物，个多肽药物处于临床研究，个多肽药物处于临床前研究。全球多肽药物市场在年预估达到亿美元，其中多肽创新药占有亿美元（66%）。
4/20Deciphera制药在AACR上公布其高选择性小分子CSF1R抑制剂DCC-单用或与anti-PD-1抑制剂联用显示具有抗肿瘤活性。该公司将在年下半年启动1期临床试验。
4/20Spectrum制药宣布FDA授予其EVOMELA（美法仑注射液）治疗多发性骨髓瘤7年孤儿药排他性资格。该产品的两个关键专利在年到期。
4/20SecondGenome在B轮融资获得万美元，领投公司是Pfizer风险投资与Roche风险投资基金。该资金用于小分子抑制剂SGM-9治疗溃疡性结肠炎引起的炎症和疼痛治疗。
4/20vTvTherapeutics公布其口服小分子GLP-1R抑制剂TTP临床前和临床数据，目前该药物处于2期临床。该药物是首个没有胃肠道副作用的GLP-1抑制剂。
4/20NanoCorTherapeutics宣布FDA接受其Carfostin（PP1抑制剂基因治疗）用于治疗充血性心衰(CHF)的IND申请。该公司计划在年下半年启动治疗晚期III/IV充血性心衰患者剂量递增1期临床试验。
4/20Merck公司的KEYTRUDA?(pembrolizumab)治疗PD-L1表达或铂类药物治疗进展的转移性非小细胞肺癌适应症在加拿大获批。
4/20AxsomeTherapeutics获得FDA关于其AXS-05(安非他酮/右美沙芬)治疗阿尔兹海默患者激动症临床前研究计划申请（Pre-IND）的指导意见。该公司计划年底提交IND申请。目前FDA没有批准阿尔兹海默患者激动症治疗药物。
4/20Baxter宣布其静脉注射药NUMETAG13E（mL）治疗早产儿（低于37周妊娠期）营养不良获得英国及丹麦批准上市。
4/20Xcovery宣布其TKI抑制剂X-(Ensartinib)治疗ALK阳性非小细胞肺癌I/II期临床数据。ORR（客观反应率）达到88%。ALK阳性非小细胞肺癌患者治疗超过30个月，克唑替尼耐药患者治疗超过29个月。克唑替尼或二代非小细胞肺癌治疗药物耐药患者对X-具有应答反应。
4/20三菱田边制药公布其MCI（依达拉奉）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）3期临床结果。在24周的ALSFRS-R评分中获得主要有效性终点。年该药物获得FDA与EMA授予的孤儿药资格。
4/20Novartis宣布其Afinitor（依维莫司）治疗结节性硬化症患者的躁狂症III期临床数据。相比安慰剂依维莫司低剂量组响应值（超过50%降低症状）为28.2%、高剂量组为39.6%，而安慰剂组为15.1%。
4/20Eiger制药宣布从百时美施贵宝获得聚乙二醇化干扰素α-1a（Lambda）治疗慢性丁型肝炎感染(HDV)全球权益，具体交易细节没有公布。
4/20AlectosTherapeutics宣布FDA授予其口服小分子OGA抑制剂MK-治疗进行性核上性麻痹（PSP）孤儿药资格。
4/20MEI制药宣布其口服PI3Kδ抑制剂ME-首个人体临床I期试验，比现有治疗B细胞淋巴瘤PI3Kδ药物idelalisib有更好的药代动力学和药效学数据、更好的治疗窗。计划在年6月启动治疗复发性或难治性慢性淋巴白血病和囊泡性非霍奇金淋巴瘤Ib期剂量递增临床试验，起始剂量60mg。
4/20RegulusTherapeutics在欧洲肝病年会上公布RG-分别与Harvoni、Olysio、Daklinza治疗慢性GT1-GT4丙型肝炎患者4周2期临床数据，SVR12分别为%、93.3%、%。
4/20Chugai宣布在日本上市Bonviva（伊班膦酸钠片剂mg，一个月口服一次）治疗骨质疏松症，该药物年1月22日获得在日本批准上市，并在4月20日被NHI列入价格补偿名单。据估计日本有0万骨质疏松症患者。伊班膦酸钠片剂与注射剂目前是日本患者治疗骨质疏松仅有的选择。
4/21MorphoSys与诺华宣布其合作的bimagrumab(BYM，孤儿药、突破性疗法)用于散发性包涵体肌炎（sIBM）的治疗2b/3临床试验未达到主要终点，结果令人失望，正在进行中的临床试验未暂停。sIBM是一种罕见的潜在威胁生命的肌肉萎缩疾病，患者会逐渐失去行走的能力，并经历跌倒及损伤、失去手部功能、吞咽困难等。目前尚无治疗药物获批。
4/21BoehringerIngelheim宣布启动anti-CX3CR1纳米抗体的I期安全性、耐受性、药代动力学评价临床试验，并且触发其与Ablynx公司的里程碑付款8百万欧元。纳米抗体可以阻断一般抗体难以治疗阻断GPCR，CX3CR1受体的抗体。
4/21AbbVie从Argenx公司获得临床前抗肿瘤药ARGX-（GARP单抗）权益，总交易额达6.85亿美元，前期付款4千万美元，包括近期临床前里程碑2千万美元，后期商业化两位数的利润分成。
4/21Opthea公司宣布其OPT-治疗湿性年龄相关黄斑变性I期临床达到主要终点，单一治疗或ranibizumab(Lucentis,0.5mg)联合使用具有良好的安全性和耐受性，OPT-(0.3,1.0or2mg)与ranibizumab联合28天安全性剂量递增试验没有剂量相关毒性。
4/21GW制药宣布其cannabidiol治疗结节性硬化症（TSC）获得FDA批准的孤儿药资格。这是该药获得的第三个孤儿药适应症。
4/21Sarepta股票大跌50%，FDA公布其eteplirsen治疗杜氏肌营养不良症申请文件相关担心问题，FDA获得了相关临床数据的问题，包括无效性及公司的数据分析问题。
4/21DelMar制药公布其VAL-治疗卵巢癌获得FDA授予孤儿药资格。
4/21LeadingBioSciences宣布其II期临床化合物LB关键组合物专利U.S.PatentNo.9,,获得美国专利局授权。
4/21Taplmmune宣布其癌症疫苗TPIV与Medimmune的Durvalumab（MED）联合治疗铂类药物耐药的卵巢癌的II期临床试验在年第二季度开始。
4.21Allergan获得TopokineTherapeutics,的XAF5治疗眼袋的药物全球权益，该药物目前处于2b/3期关键性临床试验，前期付款8万美元及后期的商业化付款。
4/21AbbVie与CytomXTherapeutics达成针对CD71通路的ProbodyDrugConjugates（前体偶联药物）合作协议，CytomX负责临床前和早期临床研究，AbbVie负责后期临床及商业化开发，CytomX获得前期付款3千万美元，如果进展顺利后期商业化里程碑金额4.7亿美元。艾伯维还获得其他两个未知靶点的全球权益，倘若开发，CytomX获得额外的里程碑付款。
4/21Aurobindo获得FDA批准其阿斯利康耐信仿制药版本埃索美拉唑钠（20mg,40mg），IMS数据显示截止年2月该药物的年销售额为42亿美元。
4/21英国NICE推荐使用赛诺菲的前列腺癌治疗药物卡巴他赛，因为赛诺菲愿意提供更多的折扣。
4/21新加坡HummingbirdBioscience与赛诺菲建立合作关系，研究治疗肿瘤的活性抗体。该协议允许赛诺菲使用Hummingbird的所有抗体研发平台，该平台能鉴别功能性抗体并开发成治疗性抗体。
4/22Kite制药获得FDA授予其CAR-T疗法（anti-CD19CD28/CD3）治疗原发性纵隔B细胞淋巴瘤孤儿药资格。
4/22Kite制药获得FDA授予其CAR-T疗法（anti-CD19CD28/CD3）治疗慢性淋巴细胞白血病孤儿药资格。
4/22Lundbeck宣布FDA接受其卡马西平注射液治疗癫痫NDA再次申请，该申请基于FDA年对其CMC部分数据问题做出的完整回信，将在年底前做出审批决定。
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