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国内IND申报情况
年9月26日，国家药品监督管理局核准签发《药物临床试验批准通知书》（通知书编号：LP）,审批结论认为：年7月7日受理的人脐带间充质干细胞注射液符合药品注册的有关要求，同意开展治疗膝骨关节炎（Kellgren-Lawrence分级为II或III级）的临床试验。
该项目由广州赛莱拉干细胞科技股份有限公司研发。目前，根据国家药品监督管理局(NMPA)显示，另有3款针对膝骨关节炎的间充质干细胞新药获得临床批件。
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膝骨关节炎相关情况
骨关节炎（OA）常被称为“致残性关节炎”，是常见的老年人退行性疾病，骨关节炎的症状表现在三个方面：即疼痛、关节活动范围减少和关节变形。下肢膝关节与髋关节是骨关节炎发病较多的关节，手指关节发生率亦不少。一般根据膝关节X线显示的骨赘形成情况和关节间隙是否狭窄，将骨关节炎分为四期：①0级：正常，关节间隙正常，没有骨赘，没有明显的畸形；②Ⅰ级：可能有骨赘，也就是通俗讲的骨质增生、骨刺；③Ⅱ级：有明显骨赘，关节间隙疑似变窄；④Ⅲ级：中等量骨赘，关节间隙变窄较明确，有硬化性改变。
△图源：网络
近年来，其在年轻人群中的发病率也逐渐上升。目前尚无有效治疗手段，临床主要以对症治疗，均以减轻或消除疼痛、矫正畸形、改善或恢复关节功能和改善生活质量为目的，缺乏可以有效阻止OA进展、促进软骨修复的治疗手段，最终可能需要进行关节置换手术。
随着科学的发展，干细胞凭借其直接分化，免疫调节，抗炎等特性在骨关节炎治疗领域占据一席之地。针对膝骨关节炎，近年来，国际上陆续有治疗骨关节炎的干细胞新药获批上市，早在年，欧洲便审批上市了一款名为Chondrocelect的干细胞药物，用于膝关节软骨缺损的治疗；年，韩国又有一款间充质干细胞药物Cartistem获批用于治疗退行性关节炎和膝关节软骨损伤；年，干细胞药物Maci在美国获批上市，用于治疗膝关节软骨损伤......
干细胞的修复再生特性为膝骨关节炎的治疗开辟了全新的路径，而间充质干细胞（MSC）具有软骨分化的潜能并且易于大量获得，是软骨修复最有希望的细胞来源之一。
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公司简介
广州赛莱拉干细胞科技股份有限公司是新三板首家干细胞挂牌企业，股票代码，公司成立于年，注册资金1.69亿元，总部位于广州国际生物岛，是一家专注于干细胞全产业链的高新技术企业，为医疗机构、营运商及终端用户提供干细胞储存、细胞制备、科研服务，以及综合细胞库、细胞实验室的整体输出及技术支持等一站式解决方案，致力于打造全球领先的干细胞与再生医学解决方案供应商。
公司在全国政协委员、中国科协委员陈海佳博士带领下，组建了以苏国辉院士为首席科学家的来自全球的高端科研团队，拥有院士工作站、博士后科研工作站、干细胞制备工程实验室、干细胞储存和临床应用工程技术研究中心等科研平台。承担“广东省（赛莱拉）区域细胞制备中心”建设任务，建设了符合GMP标准的人类干细胞库，打造可容纳一千万份细胞储存及制备的“超级细胞工厂”。承担了30多个国家、省市重大科研项目，获得中国及国际授权发明专利达多项，其中3项获得国家发明专利奖，并拥有获得中检院检测合格的“脐带间充质干细胞”、“骨髓间充质干细胞”、“脐血内皮祖细胞”等高新技术产品。
赛莱拉公司与多家干细胞临床研究机构合作开展临床研究备案，与上海医院开展“脐带源间充质干细胞治疗视神经脊髓炎谱系疾病的前瞻性多中心随机对照研究”，与医院开展“经子宫动脉灌注人骨髓间充质干细胞治疗因重度宫腔粘连所致不孕的临床有效性及安全性研究”，与中山大医院开展“人脐带间充质干细胞治疗膝骨关节炎临床研究”，均已在国家卫健委完成备案，并已启动临床研究。除“人脐带间充质干细胞治疗膝骨关节炎”新药研发外，同时开展“脐带间充质干细胞治疗糖尿病足”，“骨髓间充质干细胞治疗移植物抗宿主病”等新药研发。
赛莱拉干细胞科研团队依托已建成的符合GMP标准的人类干细胞库，历时4年成功研制出第三代无血清培养基，打破国外垄断，解决了干细胞产业化卡脖子问题。公司荣膺“国家企业技术中心”、“国家知识产权优势企业”、“中国管理科学创新奖”、“广州未来独角兽创新企业20强”、“年广州‘高精尖’成长企业10强”、“中国科技创新企业强”等称号。
青春睿源
综合整理自
CDE网站、玖玖骨科、赛莱拉公司